Самый дорогой препарат в мире: в Днепре трое детей получили укол от СМА за 100 тысяч долларов

Артему всего 5 лет, но он не понаслышке знает, что такое больничная койка и тяжелая болезнь. Диагноз «спинальная мышечная атрофия» ребенку поставили в возрасте одного года. С тех пор вместе с родителями он упорно борется за жизнь. И только в августе текущего года у семьи появилась возможность получить лечение с помощью современного препарата Spinraza. Его называют самой дорогой инъекцией в мире, ведь один флакон стоит более 100 тысяч долларов. Журналисты сайта «Наше місто» узнавали подробности.

Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, по статистике оно поражает одного-двух младенцев из 10 тысяч новорожденных. Более 200 детей в Украине имеют диагноз СМА, из них 22 проживают на Днепропетровщине. Сейчас часть из них выехали на лечение за границу, ведь в Украине до этого года не было лекарства, которое могло бы им помочь.

Если ребенка не лечить, болезнь может привести к инвалидности. Пациент постепенно теряет двигательную активность конечностей, могут исчезнуть навыки глотания и дыхания.

«В мире есть только три препарата, применяемых при лечении СМА: Zolgensma, Evrysdi и Spinraza. Первый необходимо ввести до 2-летнего возраста, поскольку он останавливает болезнь навсегда, два последних используют на протяжении всей жизни», — сообщила врач, которая занимается такими пациентами в одной из Днепровских больниц.

Именно это медучреждение получило препарат Spinraza. В городе его впервые используют для лечения детей со СМА. Детский невролог Татьяна рассказывает, что в Днепре уже трое маленьких пациентов получили первую дозу и есть запас лекарств, которых им хватит на год.

«Именно этот препарат вводится в спинномозговой канал под общим наркозом. И чем раньше ребенок получит лекарство, тем лучше. Сначала вводится четыре накопительных дозы, после чего осуществляется поддерживающая терапия и препарат уже вводится раз в четыре месяца на протяжении всей жизни», – рассказывает Татьяна, детский невролог.

Полностью вылечить это генетическое заболевание невозможно. Но препарат позволит поддерживать жизнь ребенка, отмечает врач.

В августе первую дозу получил и наш собеседник Артем. Детский невролог говорит, что уже есть положительная динамика. Радуются и родители ребенка, рассказывая, что мальчик уже начал поднимать ручки и сидеть самостоятельно без поддержки. Папа демонстрирует, что они с сыном уже могут пожать друг другу руки, а до введения препарата о таких действиях даже не мечтали.

«Мы вскоре после рождения сына заметили, что он как-то не так двигается, поэтому обратились к врачам. Обследование длилось около трех месяцев, после чего Артему установили диагноз СМА. Так начался наш тяжелый путь лечения. Постоянная поддерживающая терапия, массажи, гимнастика. Ребенка всегда носили на руках, ведь лекарства от этого недуга не существует. Могла бы помочь операция за границей, но она стоит 2 миллиона евро. Таких денег у нас нет. И только в текущем году появилась возможность получить препарат Spinraza, он также очень дорог и самостоятельно мы бы не могли его приобрести. Ни одна рядовая семья не сможет заработать столько средств. Так что мы счастливы, что получили препарат, а когда сын начнет бегать – будет все идеально», – рассказывает Сергей, отец Артема.

Артем уже получил четыре дозы препарата. Сегодня он охотно рисует, пишет, учит английский язык. Говорит, что о школе еще не думал, ведь ему всего 5 лет. Поэтому активно строит высокие башни и делает зарядку для осуществления самой заветной мечты.

«Моя главная мечта – научиться бегать и стать самым сильным», — рассказывает мальчик.

Так что впереди у семьи длительный курс поддерживающего лечения. Творческий коллектив сайта «Наше місто» желает, чтобы мечта Артема обязательно сбылась.

Фото: Валерий Кравченко