Найдорожчий препарат у світі: у Дніпрі троє дітей отримали укол від СМА за 100 тисяч доларів

Артему всього 5 років, але він не з чуток знає, що таке лікарняне ліжко та тяжка хвороба. Діагноз «спинальна м’язова атрофія» дитині встановили у віці одного року. З того часу разом з батьками він завзято бореться за життя. І лише у серпні поточного року у родини з’явилась можливість отримати лікування за допомогою сучасного препарату Spinraza. Його називають найдорожчо ін’єкцією у світі, адже один флакон коштує понад 100 тисяч доларів. Журналісти сайту «Наше місто» дізнавались подробиці.

Спинальна м’язва атрофія – рідкісне генетичне хазворювання, за статистикою воно вражає одного-двох немовлят з 10 тисяч новонароджених. Понад 200 дітей в Україні мають діагноз СМА, з них 22 мешкають на Дніпропетровщині. Наразі частина з них виїхали на лікування за кордон, адже в Україні до цього року не було ліків, які могли б їм допомогти.

Якщо дитину не лікувати, то хвороба може привести до інвалідності. Пацієнт поступово втрачає рухову активність кінцівок, можуть зникнути навички ковтання та дихання.

«У світі є лише три препарати, що застосовують при лікуванні СМА: Zolgensma, Evrysdi та Spinraza. Перший необхідно ввести до 2-річного віку, оскільки він зупиняє хворобу назавжди, два останні – використовують протягом усього життя», – повідомила лікарка, яка опікується такими пацієнтами у одній з Дніпровських лікарень.

Саме цей медзаклад отримав препарат Спінраза. У місті його вперше використовують для лікування дітей зі СМА. Дитячий невролог Тетяна розповідає, що у Дніпрі вже троє маленьких пацієнтів отримали першу дозу і є запас ліків, яких їм вистачить на рік.

«Саме цей препарат вводиться в спинномозковий канал під загальним наркозом. І чим раніше дитина отримає ліки, тим краще. Спочатку вводиться чотири накопичувальних дози, після чого здійснюється підтримуюча терапія і препарат вже вводиться раз на чотири місяці впродовж усього життя», – розповідає Тетяна, дитячий невролог.

Повністю вилікувати це генетичне захворювання неможливо. Але препарат дасть можливість підтримувати життя дитини, відзначає лікарка.

У серпні першу дозу отримав і наш співрозмовник Артем. Дитячий невролог каже, що вже є позитивна динаміка. Неабияк радіють і батьки дитини, розповідаючи, що хлопчик вже почав підіймати рученята та сидіти самостійно без підтримки. Тато демонструє, що вони з сином вже можуть потиснити один одному руки, а до введення препарату про такі дії навіть не мріяли.

«Ми невдовзі після народження сина, помітили, що він якось не так рухається, тож звернулись до лікарів. Обстеження тривало близько трьох місяців, після чого Артему встановили діагноз СМА. Так розпочався наш надважкий шлях лікування. Постійна підтримуюча терапія, масажі, гімнастика. Дитину завжди носили на руках, адже ліків від цієї недуги не існує. Могла б допомогти операція за кордоном, але вона коштує 2 мільйони євро. Таких грошей у нас немає. І лише у поточному році з’явилась можливість отримати препарат Spinraza, він також дуже дорогий і самотужки ми б не могли його придбати. Жодна пересічна родина не зможе заробити стільки коштів. Тож ми щасливі, а як син почне бігати – буде все ідеально», – розповідає Сергій, батько Артема.

Артем вже отримав чотири дози препарату. Сьогодні він залюбки малює, пише, вчить англійську мову. Каже, що про школу ще не думав, адже має лише 5 років. Тому активно будує високі башти та робить зарядку заради здійснення найзаповітнішої мрії.

«Моя головна мрія – навчитись бігати і стати найсильнішим»,- розповідає хлопчик.

Тож попереду у родини тривалий курс підтримуючого лікування. Творчий колектив сайту «Наше місто» бажає, щоб мрія Артема обов’язково здійснилася.

Фото: Валерій Кравченко